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大药厂逐鹿罕见病治疗药物领域-【新闻】

发布时间:2021-04-08 01:47:42 阅读: 来源:折刀厂家

大药厂逐鹿罕见病治疗药物领域

过去10年来,人类对罕见病的认识快速向前推进,罕见病已成为制药和生物技术行业一个重要的研究领域。

研发风险低

推动制药行业向罕见病领域大举进军的一个因素是,在*常见的治疗领域,如高血压或哮喘治疗药物,制药行业要想取得重大突破变得越发困难。

就药物研发来说,罕见病为科研人员提供了特别的机会。葛兰素史克为此专门成立了罕见病药物研发部门。在该领域,与产品研发相关的风险通常低于其他疾病领域,因为罕见病的定义非常清楚,而且临床试验规模往往较小,研究终点稳固。在大多数情况下,罕见病的分子靶标是已知的,医生更容易对患者作出治疗判断。

罕见病领域取得重大突破的典型案例是囊肿性纤维化。1993年,美国健赞公司推出的百慕时(Pulmozyme)大大改善了患者的生活质量,明显延长了患者的生存期,使现在囊肿性纤维化患者可存活至30多岁。

价格昂贵

近年来,获准上市的罕见病治疗药数量大幅度增长。虽然一些药物,如Shire公司的亨特氏综合征治疗药艾杜硫酶(Elaprase)和健赞的庞贝氏症治疗药Myozyme,被证明有助于患者对抗疾病,但它们的价格却极其昂贵。

Alexion公司的依库珠单抗(Soliris)年治疗费用高达40多万美元,是全球定价*贵的单一药物。美国仅有8000人患有这种疾病。去年,该药全球销售额达7.83亿美元,同比增长了45%。

随着越来越多罕见病药物上市,学者对支付高价费用的可持续性提出质疑。与此同时,许多罕见病仍缺乏合适的治疗药物。

迄今为止,已经有5000~7000种罕见病得到确认。如果将它们合计在一起,罕见病患者人数相当多。目前,欧洲罕见病患者约有3000万。

1983年美国通过的《罕见病用药法案(ODA)》成为推动罕见病研究的*催化剂。自从该法案生效并实施以来,已有390多个罕见病新药获得FDA批准。2000年,欧盟也仿效美国制定相应立法,促进对罕见病的研究。

组建业务部门

虽然罕见病是大药厂希望介入的治疗领域,但它们深知,这一领域的专业知识不同于面向大众市场的制药业务。为此,大药厂要么对这一领域从事研发工作的专业公司实施收购(目标是让它们处于半自主经营状态),要么从头开始组建新的罕见病业务部门。

2010年6月,辉瑞组建罕见病业务部门。该部门将关注所有治疗领域里的治疗产品,并希望与患者权益团体紧密合作;辉瑞刚刚向FDA提交了一种用来治疗罕见神经退行性疾病的新产品上市申请。

早在2010年2月,葛兰素史克就成立了罕见病药物研发部门。该部门充分利用现有能力和合作关系,并进一步创造产品授权合作机会。进入新治疗领域是葛兰素史克发展战略的一部分,通过重点关注成功几率更高的治疗领域,提高研发回报率。

与此同时,诺华也成立专门的研究机构,构建起合作和融资机制。诺华生物医学研究院(NIBR)正积极研究那些发病根本原因比较明确、医疗需求尚未真正得到满足的罕见病。

其中一个例子是穆-韦二氏综合征(MWS),这种罕见病会产生潜在的致命并发症。它是被称为冷吡啉相关的周期性综合征(CAPS)自身炎症性疾病的一分子。诺华为全世界受到CAPS影响的6000名患者开发了*种治疗选择。

罗氏利用它在生物制药领域里的专业知识,尤其是通过其子公司基因泰克,进军罕见病治疗领域。2011年4月,FDA批准罗氏和BiogenIdec公司的利妥昔单抗(Rituxan/MabThera)与皮质类固醇结合在一起使用,作为患韦格纳肉芽肿(WG)和显微镜下多血管炎(MPA)成年人的一种新治疗药物。

2011年,赛诺菲以200多亿美元收购了健赞,后者长期以来一直是罕见病治疗领域的佼佼者之一。健赞3个重要药物包括治疗法布里病的半乳糖苷酶(Fabrazyme)、治疗戈谢病的伊米苷酶(Cerezyme),以及治疗粘多糖累积病Ⅰ型的拉罗尼酶(Aldurazyme)。

合并取得了预期效果。分析人士预测,以销售收入来衡量,今年赛诺菲将成为全球*的制药公司,在可预见的未来,赛诺菲将继续保持这一地位,这在一定程度上得益于收购健赞。

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